渐冻症治疗迎来新突破：靶向治疗药物在我国完成首针注射

快科技6月10日消息，据媒体报道，今日，我国一43岁患者在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。
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据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液在国内正式商业上市后的全国首针注射治疗。

北京大学第三医院介绍，这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于临床，为治疗这一罕见且致命的神经系统疾病带来源头干预的新希望。

据了解，今日，渤健中国宣布，创新药物托夫生注射液（商品名：凯盛迪）正式在中国商业上市，意味着我国符合条件的渐冻症患者即将有机会用上这款创新药物。

作为全球首个获批的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）精准治疗药物，托夫生注射液于去年9月在中国获批，用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化成人患者。

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。