全国首个基因治疗药获批上市：注射一次可治疗中重度血友病B

4月11日消息，据报道，国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。
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作为我国首个获批的基因治疗药物，该产品用于治疗中重度血友病B成年患者，标志着上海市在2025年迎来了第三款国产1类创新药的诞生。

血友病B作为一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，传统治疗方式要求患者终身依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ的静脉注射替代治疗。

这种频繁的治疗不仅导致患者关节结构和功能损伤风险增高、致残率居高不下，还伴随着感染和血栓等并发症风险，同时给患者家庭带来沉重的经济负担。

信玖凝采用创新的工程化改造嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体技术，通过将优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝脏细胞，利用宿主细胞持续表达并分泌具有促凝血活性的FⅨ。

该疗法的突破性在于：患者仅需接受单次注射，即可获得潜在治愈效果，彻底摆脱定期治疗的困扰。这一创新不仅为中重度血友病B患者提供了全新的治疗选择，更有望显著改善患者生活质量，同时大幅降低个人和医保系统的经济负担。